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2019年11月1日 — 3日，第十一届中国药师大会在“孔孟之乡、礼仪之邦”的山东泰安隆重召开。明升体育罕见病用药工作委员会在会议前夕正式成立，并在11月1日泰山宝盛大酒店召开了第一次工作会议。北京协和医院儿科主任宋红梅教授任罕见病用药工作委员会主任委员，委员覆盖药师、医师、基础科研人员、政策研究人员、医药企业负责人等各专业人才。

第一次工作会议上，各位委员积极献计献策，共同商讨委员会成立后工作方向及计划。主要提出六方面工作内容：（1）全国罕见病诊疗现状、用药情况调研，提出部分罕见病诊疗建议，并对大众进行科普。（2）形成临床需求—基础研究—临床试验—推动上市的联动生态，推进罕见病用药的研发。（3）推进国际已有、国内尚无孤儿药物的引入，并进行本土化研究，使国内患者受益。（4）建立孤儿药药物浓度监测方法，结合药物基因组学研究，更好地用好已有药物。（5）结合药企、医院、慈善机构、政府等各种资源，使罕见病患者获益。（6）推动国家制定相关政策，补充罕见病用药相关说明书。本次工作会议初步确立了罕见病用药委员会的工作重点与方向，明确了委员们的工作任务，以更好地为中国的罕见病患者服务。

 明升体育罕见病用药工作委员会第一次工作会议合影

11月2日下午，明升体育罕见病用药工作委员会成立会暨罕见病用药分论坛正式召开，本次分论坛的主题为“医药携手，研用并举”。宋红梅教授任大会主席，明升体育张耀华会长及颜晓文副会长莅临指导。中国罕见病联盟理事长、北京协和医院院长赵玉沛院士因故未亲身莅临，委托宋红梅教授带来他的亲笔致辞并于会上宣读。张耀华会长致辞表达了对罕见病用药委员会成立的祝贺，并对委员会提出了希望与要求，希望能够发挥委员会的效能，造福于中国广大的罕见病患者。之后，张会长及颜副会长向委员会的全体委员颁发了证书，并合影留念。

张耀华会长为宋红梅主任颁发罕见病用药工作委员会主任委员聘书

 张耀华会长和颜晓文副会长为委员颁发聘书

开幕式后，罕见病用药分论坛学术讲座正式开始。来自日本岐阜大学的浅田隆太教授介绍了日本罕见病用药现状及研发的情况。中国罕见病联盟副理事长、上海市罕见病防治基金会理事长、上海交通大学附属新华医院李定国教授从国际到国内，从过去到现在，从政策立法到民间媒体宣传，从研发到应用多方位、全视角地介绍了罕见病、罕见病患者及药物的现状及发展趋势。中华医学会儿科学分会遗传代谢内分泌学组青年学组副组长吴薇副教授和山东大学医学院儿科学系主任鞠秀丽教授分别就部分罕见病生长激素应用中的问题及血液系统罕见病的诊治情况进行了汇报。卫星会亦是精彩纷呈，分别介绍了牛磺熊去氧胆酸的药物再评价情况以及罕见病诊断密切相关的基因诊断网络建设及药物基因组学多中心研究蓝图。

浅田隆太教授、李定国教授、吴薇副教授、鞠秀丽教授作报告

本次会议受到了各方关注，分论坛与会200余人，说明罕见病正逐渐走进大家视野，有更多的医师、药师及各方人士走在为罕见病患者谋福利的道路上来。相信在国家的利好政策下，罕见病用药委员会将充分发挥其作用，使更多的罕见病患者能够有药可用，而且用得起，治得好。